目前认为原发性血小板增多症(ET)是MPN疾病中生存期最长的一种，尽管如此，ET仍有进展为骨髓纤维化的风险，一旦进展为骨髓纤维化，患者的生存期及预后就要大打折扣，因此在ET进展为早期骨髓纤维化(PrePMF)就需要尽早识别，进行治疗。在刚刚过去的2023中华血液公益行“启新程愈新生·共建健康中国”MPN患教会(武汉站)中，株洲市中心医院胡国瑜教授为大家分享了如何对ET和PrePMF进行鉴别以及治疗对策，为便于您阅读、学习、理解，我们将重点内容整理如下：
一、2016WHO MPN分类及诊断标准更新对疾病亚型的影响
WHO2016年更新了MPN诊断标准，对MPN的分类包括7种，其中PV、ET和PMF被认为是典型MPN，PMF进一步分为早期PMF(prefibrotic/earlyPMF)和明显纤维化期PMF(overtPMF)。
在天津血研所一项纳入160例MPN患者的研究中，分别采用新旧两种诊断标准进行诊断，发现许多原先诊断为ET的患者现在被诊断为PreMF。
二、ET与PreMF鉴别的必要性
ET与PreMF相比较：
ET的临床过程相对良性、生存期长、合并基因突变少、血栓发生率低、转变显性MF概率低(4%-11%)、转变为白血病风险低、治疗需求简单。
而PreMF临床过程相对不良、生存期短、合并基因突变多、血栓发生率高、转变显性MF概率高、转变为白血病风险高、治疗需求复杂，需要进行造血干细胞移植。
因此将这两个疾病进行区分尤为重要。
三、ET和PreMF的鉴别诊断要点
在鉴别ET和PreMF时，主要依靠骨髓检测。因为ET和PreMF的骨髓的表现情况是不同的。主要从增生程度、巨核细胞形态以及骨髓纤维化程度三方面来进行对比。
四、ET和PreMF的治疗策略
1.ET的治疗策略
ET的治疗目标为预防和控制血栓并发症以及控制血小板数目，数目一般是控制在600×10ˆ9/L以下，最好控制在400×10ˆ9/L以下。
●在治疗时应做好两个评估血栓风险评估IPSET以及预后评估IWG-MRT。
ET血栓国际预后积分(IPSET-thrombosis)
ET国际预后积分(IPSET)系统
●血栓预防：降细胞治疗联合阿司匹林，血小板>1000×10ˆ9/L时不建议再使用阿司匹林。
●降细胞治疗：一线药物有羟基脲、干扰素，干扰素更适合来维持治疗;二线药物有阿那格雷、白消安
2.PreMF的治疗策略
●预后评估和症状负荷评分
MF预后评估常用IPSS，DIPSS和DIPSS-Plus，前者用于初诊患者，后两者可用于病程中任意时间。危险分层提示患者预后，高危患者预后更差，确定危险分层有助于识别哪些患者可以从先进疗法获益。
●治疗策略
根据有无贫血、脾脏肿大、体质性症状、症状性髓外造血等临床问题给予相应治疗对䇿。
贫血：糖皮质激素、雄激素、EPO和免疫调节剂;
脾脏肿大：芦可替尼、羟基脲、脾区照射;
体质性症状：芦可替尼可以帮助MF患者改善全面症状，改善患者生活质量;
以及进行异基因造血干细胞移植。
随着药物的研发，JAK抑制剂的出现，骨髓增殖性肿瘤患者的生存期越来越长，生存质量也越来越好。但只有及时明确诊断才能够把握治疗时机，采取正确的治疗策略。本期专家讲座胡国瑜教授为大家带来了原发性血小板增多症(ET)与早期骨髓纤维化(PrePMF)的鉴别诊断与治疗对策，相信大家一定有许多收获!关注MPN家园，为您持续更新专家讲座。
