认识药物 | 吉卡昔替尼:“新药明星”也有小脾气!盘点药物缺点与应对招数
近两年,吉卡昔替尼(Givinostat)成了不少骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者口中的热词,还被《中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病诊疗指南(2024年)》纳入了原发性骨髓纤维化(PMF)一线分层治疗的I级推荐,还在骨髓纤维化(MF)相关贫血患者的一线治疗中列为推荐首选[1]。
但——新药≠“完美神药”,再靓丽的明星也有“小脾气”,即缺点和副作用。今天我们就来聊聊吉卡昔替尼的“不那么完美”的一面,让大家在使用前心里有数、用药时更安心!
吉卡昔替尼作为一种新型JAK和ACVR1抑制剂,通过阻止体内某些信号通路(JAK-STAT和ACVR1信号通路),减轻炎症反应和脾脏肿大,帮助缓解症状。同时,它还能改善铁的代谢,帮助治疗贫血。近年来已经成为了治疗MPN的“明星产品”[2]。
吉卡昔替尼属于JAK抑制剂家族。这个家族药物在控制MPN方面有“本事”,但也有一些“共性短板”,用药前要做到心中有数[1-3]。
药物通过抑制免疫信号起效,同时也降低了身体对外来病原的防御力,所以更容易得肺炎、带状疱疹、尿路感染等[3],甚至一些平时不致病的“冷门”细菌、病毒等也可能趁虚而入。
患者小贴士:保护自己——勤洗手、少去人多的地方。一旦出现发热、寒战、严重咳嗽、咽痛、皮肤水疱等感染迹象,要第一时间联系医生。此外,老年人建议接种流感疫苗。
MPN本身血栓风险就偏高。JAK抑制剂可能影响血小板功能,理论上可能会增加深静脉血栓栓(如深静脉血栓、肺栓塞、中风、心脏病发作)、肺栓塞、中风、心梗等风险,特别在吸烟、高血压、高血脂等高危人群中更明显[3]。
患者小贴士:治疗前应该进行谨慎评估,有血栓史一定要提前告知医生。治疗期间若出现单腿肿痛、胸痛、呼吸困难、突发剧烈头痛、头晕或皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻血等异常,要立即就医。
恶性肿瘤风险:
免疫“巡逻队”人手变少
免疫系统本来有监视并清除异常细胞的功能。免疫功能被抑制后,理论上新发恶性肿瘤(淋巴瘤、其他实体瘤)的风险可能增加[3]。
患者小贴士:定期体检、必要的癌症筛查,早发现早治疗。
对血细胞的影响(骨髓抑制):
血常规“报警”
这是JAK抑制剂治疗MPN时非常常见且需要密切监控的副作用[3]。在抑制异常JAK信号的同时,吉卡昔替尼也可能暂时影响正常造血:
贫血(血红蛋白下降):导致您感到异常疲劳、无力、头晕、脸色苍白。
血小板减少(血小板计数下降):增加出血风险。
中性粒细胞减少(白细胞中的一种重要细胞减少):抗细菌感染的能力进一步下降。
患者小贴士:这就是为什么医生老让你抽血复查的原因!药量调整、停药或加用升白、升血小板药物都要按医嘱,千万别擅自改。
除了上述重点风险,还有一些更常见、通常较轻的不良反应,提前知道可以更好应对[3-4]。
恶心、腹泻、呕吐常见,多数患者在用药一段时间后症状会减轻。可尝试随餐服药或咨询医生调整服药时间。腹泻严重要补水并及时告知医生,他们可以开对症药。
药物可能使机体出现代谢异常,表现为升高胆固醇、血糖,增加心血管风险。医生可能建议低脂低糖饮食或必要时用降脂药。
部分患者在用药初期出现,多为短期现象。除了上述需要警惕的风险,还有一些更常见、会影响您日常生活的副作用。了解它们,可以帮您更好地应对,减少焦虑。
与长期数据缺乏
严重活动性感染患者需先控制感染
肝功能严重受损者需慎用
孕期、哺乳期、计划怀孕者需避孕并咨询医生
治疗初期可能每2周检查血常规、肝肾功能、血脂,稳定后可延长至每月一次。这是保障安全的必要步骤,虽然会增加时间和经济成本。
吉卡昔替尼主要通过CYP3A4酶代谢[4],与强效CYP3A4抑制剂(如红霉素、环丙沙星)合用时可能增加药物浓度,需调整剂量。使用新药前务必咨询医生。
作为新药,吉卡昔替尼价格较高。但好消息是,它已于2025年12月7日纳入国家医保目录,并于2026年1月1日正式执行。这将大大降低患者经济负担、提高药物可及性、保障治疗连续性。由于各地医保政策不同,具体执行情况及报销比例存在差异。您所在的地区吉卡昔替尼执行医保报销了吗?报销比例是多少呢?欢迎大家在评论区踊跃交流分享~
吉卡昔替尼虽已在多项临床试验中显示出良好效果[5],但毕竟是新药,长期疗效、耐药机制以及远期不良反应仍在研究中。
但只要我们在医生指导下合理用药,定期监测,及时处理不良反应,大多数患者都能从中获益,安全度过治疗过程。
随着新药陆续上市,治疗有了更多选择,但不同药物的副作用特征存在差异,患者对副作用的发生率、严重程度及管理方式的认知也呈现出多样化和不均衡的态势。
我们诚挚邀请您扫描下方二维码,参与本次调研,您的反馈将帮助更多患者避免因为不了解或误解,而害怕用药、自行调药,甚至耽误治疗的情况。


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