认识药物 | 吉卡昔替尼:“新药明星”也有小脾气!盘点药物缺点与应对招数

认识药物 | 吉卡昔替尼:“新药明星”也有小脾气!盘点药物缺点与应对招数

近两年,吉卡昔替尼(Givinostat)成了不少骨髓增殖性肿瘤(MPN)患者口中的热词,还被《中国临床肿瘤学会(CSCO)恶性血液病诊疗指南(2024年)》纳入了原发性骨髓纤维化PMF)一线分层治疗的I级推荐,还在骨髓纤维化(MF)相关贫血患者的一线治疗中列为推荐首选[1]

——新药≠“完美神药”,再靓丽的明星也有“小脾气”,即缺点和副作用。今天我们就来聊聊吉卡昔替尼的“不那么完美”的一面,让大家在使用前心里有数、用药时更安心!

PART 01
吉卡昔替尼小档案
 

吉卡昔替尼作为一种新型JAK和ACVR1抑制剂,通过阻止体内某些信号通路(JAK-STAT和ACVR1信号通路),减轻炎症反应和脾脏肿大,帮助缓解症状。同时,它还能改善铁的代谢,帮助治疗贫血。近年来已经成为了治疗MPN的“明星产品”[2]

PART 02
吉卡昔替尼的主要缺点
缺点一
JAK抑制剂“同款”的共性风险

吉卡昔替尼属于JAK抑制剂家族。这个家族药物在控制MPN方面有“本事”,但也有一些“共性短板”,用药前要做到心中有数[1-3]

感染风险增加:免疫力被“降档”

药物通过抑制免疫信号起效,同时也降低了身体对外来病原的防御力,所以更容易得肺炎、带状疱疹、尿路感染等[3],甚至一些平时不致病的“冷门”细菌、病毒等也可能趁虚而入。

患者小贴士:保护自己——勤洗手、少去人多的地方。一旦出现发热、寒战、严重咳嗽、咽痛、皮肤水疱等感染迹象,要第一时间联系医生。此外,老年人建议接种流感疫苗。

心血管血栓风险:药效双刃剑

MPN本身血栓风险就偏高。JAK抑制剂可能影响血小板功能,理论上可能会增加深静脉血栓栓(如深静脉血栓、肺栓塞、中风、心脏病发作)、肺栓塞、中风、心梗等风险特别在吸烟、高血压、高血脂等高危人群中更明显[3]

患者小贴士:治疗前应该进行谨慎评估,有血栓史一定要提前告知医生。治疗期间若出现单腿肿痛、胸痛、呼吸困难、突发剧烈头痛、头晕或皮肤瘀斑、牙龈出血、鼻血等异常,要立即就医。

恶性肿瘤风险:

免疫“巡逻队”人手变少

免疫系统本来有监视并清除异常细胞的功能。免疫功能被抑制后,理论上新发恶性肿瘤(淋巴瘤、其他实体瘤)的风险可能增加[3]

患者小贴士:定期体检、必要的癌症筛查,早发现早治疗

对血细胞的影响(骨髓抑制):

血常规“报警”

这是JAK抑制剂治疗MPN时非常常见且需要密切监控的副作用[3]。在抑制异常JAK信号的同时,吉卡昔替尼也可能暂时影响正常造血:

贫血(血红蛋白下降):导致您感到异常疲劳、无力、头晕、脸色苍白。

血小板减少(血小板计数下降):增加出血风险。

中性粒细胞减少(白细胞中的一种重要细胞减少):抗细菌感染的能力进一步下降。

患者小贴士:这就是为什么医生老让你抽血复查的原因!药量调整、停药或加用升白、升血小板药物都要按医嘱,千万别擅自改

 

缺点二
常见但相对温和的副作用

除了上述重点风险,还有一些更常见、通常较轻的不良反应,提前知道可以更好应对[3-4]

消化道反应

恶心、腹泻、呕吐常见,多数患者在用药一段时间后症状会减轻。可尝试随餐服药或咨询医生调整服药时间。腹泻严重要补水并及时告知医生,他们可以开对症药。

血脂升高

药物可能使机体出现代谢异常,表现为升高胆固醇、血糖,增加心血管风险。医生可能建议低脂低糖饮食或必要时用降脂药。

头痛、头晕

部分患者在用药初期出现,多为短期现象。除了上述需要警惕的风险,还有一些更常见、会影响您日常生活的副作用。了解它们,可以帮您更好地应对,减少焦虑。

缺点三
使用上的限制与不便、

与长期数据缺乏

适用人群有限

严重活动性感染患者需先控制感染

肝功能严重受损者需慎用

孕期、哺乳期、计划怀孕者需避孕并咨询医生

监测和复查频繁:医院“常客”

治疗初期可能每2周检查血常规、肝肾功能、血脂,稳定后可延长至每月一次。这是保障安全的必要步骤,虽然会增加时间和经济成本。

药物相互作用:
“别和其他药物闹矛盾”

吉卡昔替尼主要通过CYP3A4酶代谢[4],与强效CYP3A4抑制剂(如红霉素、环丙沙星)合用时可能增加药物浓度,需调整剂量。使用新药前务必咨询医生。

治疗费用:价格不菲

作为新药,吉卡昔替尼价格较高。但好消息是,它已于2025年12月7日纳入国家医保目录,并于2026年1月1日正式执行。这将大大降低患者经济负担、提高药物可及性、保障治疗连续性。由于各地医保政策不同,具体执行情况及报销比例存在差异。您所在的地区吉卡昔替尼执行医保报销了吗?报销比例是多少呢?欢迎大家在评论区踊跃交流分享~

长期疗效和安全性尚在积累

吉卡昔替尼虽已在多项临床试验中显示出良好效果[5],但毕竟是新药,长期疗效、耐药机制以及远期不良反应仍在研究中。

 

“知其利更要知其弊”。吉卡昔替尼确实是MPN领域的“后起之秀”,在改善症状和降低血栓风险方面展现出新希望。但任何药物都有两面性,“明星药”也有“副作用粉丝团”。

但只要我们在医生指导下合理用药,定期监测,及时处理不良反应,大多数患者都能从中获益,安全度过治疗过程。

随着新药陆续上市,治疗有了更多选择,但不同药物的副作用特征存在差异,患者对副作用的发生率、严重程度及管理方式的认知也呈现出多样化和不均衡的态势。

我们诚挚邀请您扫描下方二维码,参与本次调研您的反馈帮助更多患者避免因为不了解或误解,而害怕用药、自行调药,甚至耽误治疗情况

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骨髓纤维化(MF)是一种慢性骨髓增殖性肿瘤,以贫血、脾大、全身症状等为特征,其生存期比多种血液肿瘤性疾病还要短。
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