芦可替尼↔吉卡昔替尼真实世界换药调研数据分析报告

【公益声明】

本报告系山东省同心家园公益基金会（MPN家园）开展的纯公益性患者调研成果，未接受任何药品生产、经营企业的资助、赞助或委托。报告中同时涉及芦可替尼与吉卡昔替尼两种药品，我会与上述两种药品的生产企业均无任何利益关系，亦不接受任何一方对报告内容的干预。报告全部数据来自患者自愿填写的调研问卷，结论仅代表调研样本所反映的客观情况，不构成对任何药品的推荐或贬损，也不构成医疗建议。任何用药决策，请遵医嘱。

【专家审阅说明】

本报告全文经中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）MDS和MPN诊疗中心李冰教授审阅修订，李冰教授团队同时为本次换药调研提供了学术指导。在此致以诚挚谢意。

摘要

本报告基于2026年7月回收的61份问卷数据，经剔除无效问卷后，纳入57份有效样本进行分析。其中核心分析对象为已实际从芦可替尼换用吉卡昔替尼的37位患者（N=37）。

核心发现：
（1）缩脾疗效：70.2%的患者报告脾脏有不同程度缩小，其中43.2%达到”明显缩小”（触诊/B超证实）。
（2）血液学安全性：29.7%报告白细胞升高

（3）耐受性：27.0%认为比芦可替尼更舒服，59.5%尚可但存在不适，13.5%因严重不良反应被迫停药。
（4）患者最大焦虑来自”疾病进展”：40.5%将”白细胞/原始细胞升高”列为最担心的停药原因。
（5）严重不良事件不容忽视：个案报告出现原始细胞0%→6%进展、输血依赖、卡氏肺炎死亡等极端情况。

关键词：芦可替尼；吉卡昔替尼；骨髓纤维化；真实世界研究；换药；原始细胞

一、研究背景与目的

芦可替尼是目前骨髓纤维化（MF）的一线治疗药物，但长期使用面临疗效衰减、贫血加重、疾病复发、疾病进展等挑战。吉卡昔替尼作为新一代JAK抑制剂，在改善贫血方面具有理论优势。本调研旨在通过真实世界数据，了解从芦可替尼换用吉卡昔替尼的患者体验，重点关注：

（1）换药动机与基线特征；

（2）疗效表现（缩脾、血常规变化）；

（3）安全性与耐受性；

（4）停药/转换原因及患者顾虑。

二、样本概况

本次调研共回收问卷61份，其中57人同意参与（有效参与率93.4%），4人退出。在57名参与者中，37人已开始服用吉卡昔替尼（核心样本，N=37），20人仅了解信息或尚未换药。核心样本的人口学特征如下：

• 确诊类型：PMF73.0%，PV后MF16.2%，ET后MF 10.8%

• 年龄：平均58.8岁（范围29~75岁），50~69岁占62.1%

• 性别：男56.8%，女43.2%

• 地区：华北27.0%、华东24.3%、华中16.2%为主

• 医保：职工医保59.5%，居民医保35.1%

三、换药前芦可替尼使用情况

37位患者中，芦可替尼使用时长分布：

• 1~3年：37.8%（最多）

• 6个月~1年：32.4%

• 不足6个月：16.2%

• 3~5年：8.1%

• 5年以上：5.4%换药前芦可替尼疗效评价：

• 因副作用（贫血/PLT下降）被迫减量或停药：37.8%

• 效果一般，脾脏仍有增大：29.7%

• 效果变差，脾脏明显增大：16.2%

• 效果很好，脾脏控制佳：16.2%

芦可替尼↔吉卡昔替尼真实世界换药调研数据分析报告

换药主要原因（可多选）：

• 医生建议换药：59.5%（最高）

• 希望吉卡昔替尼能改善贫血：51.4%• 芦可替尼导致严重贫血或血小板太低：45.9%• 芦可替尼疗效变差（脾增大/症状加重）：37.8%• 听说新药想尝试：21.6%

四、核心疗效分析

换用吉卡昔替尼后，血常规变化：

• 血象基本平稳：32.4%（12人）
• 白细胞（WBC）升高：29.7%（11人）——需要关注
• 血小板（PLT）明显升高：24.3%（9人）——多为正向变化
• 三系整体下降：16.2%（6人）
• 未做过对比/不记得：18.9%（7人）

芦可替尼↔吉卡昔替尼真实世界换药调研数据分析报告

缩脾疗效：

• 明显缩小（触诊/B超证实）：43.2%（16人）
• 略有缩小（感觉稍小）：27.0%（10人）
• 基本没变：18.9%（7人）
• 不确定/未关注：10.8%（4人）

总有效率（明显缩小+略有缩小）：70.2%

芦可替尼↔吉卡昔替尼真实世界换药调研数据分析报告

五、安全性与耐受性分析

不良反应发生情况（可多选，N=37）：

• 无明显不适：43.2%（16人）
• 乏力/虚弱加重：35.1%（13人）——最常见的不良反应
• 头晕/头痛：27.0%（10人）
• 感染（带状疱疹/肺炎/发热）：16.2%（6人）——需要高度警惕
• 皮疹或瘙痒：16.2%（6人）
• 新发贫血需输血：8.1%（3人）
• 颜面/四肢水肿：8.1%（3人）
• 其他：18.9%（7人）

“其他”不良反应中，患者报告了多种此前未被充分记录的新症状：
• 周围神经炎（”双脚周围神经出现症状，双前脚底部麻痹”）
• 尿酸升高（480→580）
• CA72-4升高
• 全身紫斑
• 严重过敏性皮疹（”全身起满红疹，痒得无法睡觉”）
• 肝功能异常、乳酸脱氢酶升高、心衰、甲减加重、血糖高、血压高、厌食。

患者对吉卡昔替尼的总体耐受性评价：

芦可替尼↔吉卡昔替尼真实世界换药调研数据分析报告

• 尚可，有一些不适但能坚持：59.5%（22人）
• 耐受良好，比芦可替尼更舒服：27.0%（10人）
• 非常差，被迫停药：8.1%（3人）
• 较差，副作用明显，难以忍受：5.4%（2人）

六、用药状态与转换

目前用药状态（N=37）：

•仍在服用，感觉不错：45.9%（17人）

•仍在服用，但有不适暂未换：43.2%（16人）——值得关注•已停用，换回芦可替尼：8.1%（3人）•已停用，换为其他药物：2.7%（1人）对于若停用吉卡昔替尼的主要原因（可多选，假设性问题）：•白细胞/原始细胞升高，担心疾病进展：40.5%（最高）•疗效不佳（症状无改善）：32.4%•经济原因（负担不起）：24.3%•脾脏增大，控制不住：24.3%•医生建议换回芦可替尼：24.3%•严重不良反应不耐受：21.6%

七、讨论与结论

1.缩脾效果确认，但血液学安全性需要更多关注
吉卡昔替尼在缩脾方面的表现是本次调研中最令人鼓舞的发现，70.2%的有效率与临床试验数据一致。然而，白细胞和原始细胞升高的比例增高不应被忽视。虽然原始细胞升高可能与疾病自然进程相关，但在换药背景下，患者可能会将其归因于新药，这直接影响用药信心和依从性，需要主治医生及时明确疾病进展的可能性，避免不必要的担心。

2.获益-风险比呈现明显的个体差异
27%的患者认为吉卡昔替尼比芦可替尼更舒服，但13.5%被迫停药。中间59.5%的群体虽然能坚持，但已存在不适。这种分化提示：吉卡昔替尼并非适用于所有从芦可替尼转换的患者，需要建立更精细的患者筛选标准。

3.患者最大的焦虑是”疾病进展”
40.5%的患者将”白细胞/原始细胞升高”列为最担心的停药原因。这种焦虑具有合理性——对于骨髓纤维化患者而言，原始细胞升高确实是最具威胁性的信号。

4.经济因素是不可忽视的退出推手

24.3%的患者因经济原因考虑停药，多位患者留言呼吁降价。如果吉卡昔替尼的临床优势不能显著优于芦可替尼，高价格将成为持续用药的巨大障碍。5.真实世界不良事件比临床试验更复杂

本次调研中出现了周围神经炎、尿酸升高、CA72-4升高、严重皮疹等在临床试验中未被充分报道的事件。这些事件虽然属于个案，但提示吉卡昔替尼的安全性监测需要更广泛的临床后数据支持。6.数据局限性

本调研为回顾性问卷调查，存在以下局限：

（1）样本量有限（N=37），统计效力有限；

（2）自我报告数据可能存在回忆偏倚；

（3）缺乏客观实验室数据的标准化采集；

（4）存在survivorshipbias——严重不良反应患者可能已停药，未参与调研。

7.建议

（1）提高医患日常随访中监测外周血原始细胞比例的意识