罗培干扰素，引领真性红细胞增多症治疗新时代

在真性红细胞增多症（Polycythemia Vera，简称 PV）的治疗道路上，我们始终在寻找一种既能有效控制病情，又能从根源上改变疾病进展的药物。罗培干扰素（Ropeginterferon alfa-2b）的出现，让理想有望成为现实。

2019年

罗培干扰素正式获得欧盟批准，取得了我国创新药首次获欧盟认证的历史性突破^[1]。

2021年

美国FDA批准其用于成人PV的治疗，并给予了“三个唯一”的评价：罗培干扰素是治疗PV的唯一首选药物；罗培干扰素是唯一获批用于PV治疗的干扰素；罗培干扰素是唯一可同时用于低危和高危PV患者的干扰素^[2]。

2024年6月

罗培干扰素在我国获批上市，成为国内首个具有PV适应症的药物。

随着罗培干扰素在中美欧日韩等

全球40多个国家和地区的审批，

使其成为真正意义上的全球创新药。如今，罗培干扰素已经成为

全球治疗PV的新选择。

在欧洲

罗培干扰素成为PV患者临床上唯一使用的干扰素制剂；

在美国

越来越多医生和PV患者选择放弃有致癌风险的羟基脲，转而使用罗培干扰素；

在日本

罗培干扰素已经成为PV治疗市场份额最高的药物；

罗培干扰素以其良好的安全性、突出的疗效和改变疾病自然病程的潜力，成为新的首选方案。

从多项临床数据来看，罗培干扰素是目前达到血液学缓解与分子学缓解速度最快的药物之一。

我国的临床研究结果显示：75%的患者治疗1年后达到血液学缓解^[3]，经过三年治疗，超过35%的患者实现完全分子学缓解^[4]，其中部分患者在医生评估下成功停药，并维持长期稳定。罗培干扰素持续降低驱动基因JAK2V617F突变负荷，让部分患者从细胞水平乃至分子水平实现双重缓解。

对于PV患者而言，这种改变意义重大，过去的治疗更多是让血液保持在相对安全的状态，预防血栓和症状复发。

而如今，罗培干扰素让医生与患者可以共同追求更高的目标——不仅要控制疾病，更要让它逐步缓解，甚至实现停药后的无治疗生存。这样的转变，标志着从“控制”到“治愈”的新阶段，是整个PV治疗领域迈出的重要一步。

为什么作为第三代的超长效干扰素罗培干扰素能取得上述治疗效果？

答案在于它独特的设计和分子结构，首先在纯度上十倍于普通的聚乙二醇干扰素，可显著降低副作用，因此患者可以接受传统长效干扰素三倍的剂量进行治疗，呈现出不同的治疗效果。

其次，罗培干扰素半衰期大大延长，患者在治疗初期每两周注射一次，进入维持期后可以延长至每四周一次，改善了患者的生活质量，也提高了长期治疗的依从性。

未来，罗培干扰素还将在两个方向上继续发挥关键作用。

首先是更早介入，研究显示在疾病早期使用干扰素，可延缓和阻止病情进展，减少血栓等并发症风险。

其次是更深缓解，罗培干扰素通过持续降低突变负荷，使患者达到更深层次的分子学缓解，从根本上改变疾病的发展轨迹，使得一部分患者有望逐步停药，进入“无治疗缓解”的阶段。

这与慢性粒细胞白血病（CML）的治疗理念高度相似，也代表了未来血液病治疗的方向。

从创新研发到全球认可，从控制病情到重塑命运，罗培干扰素以其超长效机制、显著疗效和国际认证的安全性，正在引领PV治疗进入全新的时代。随着更多临床数据积累与早期干预理念的推广，罗培干扰素将继续在全球范围内为PV患者带来新的改变。

文献来源

[1] European Medicines Agency. Besremi (ropeginterferon alfa-2b). Available from: https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/ EPAR/besremi.

[2] United States Food & Drug Administration. FDA news release: FDA approves treatment for rare blood disease. https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-blood-disease. Accessed 15 December 2021

[3] Suo SS, Fu RF, Qin A, Shao ZH, Bai J, Chen SN, et al. Effective management of polycythemia vera with ropeginterferon alfa-2b. J Hematol. 2024;13(1–2):12–22.

[4] https://ashpublications.org/bloodadvances/article/doi/10.1182/bloodadvances.2025017938/548007/Long-term-Efficacy-and-Safety-of-Ropeginterferon