Q&A | 原发性血小板增多症（ET）看过来！一文说清你关心的生存与预后问题

不同年龄有不同答案

ET并不是癌症那样的“快刀斩乱麻”型疾病，它更像是一场漫长的“慢病马拉松”。

对于大多数ET患者，尤其是低危患者，预期寿命接近于正常同龄人群。

大量患者的长期随访数据告诉我们，ET进展很慢，生存期和确诊年龄关系很大^[1]：

• 50岁以下患者：预后最好，女性平均能活39年，男性31年；
• 50-70岁的患者：生存情况也不错，女性平均21年，男性20年；
• 70岁以上的患者：平均生存期会短一些，女性约11.2年，男性约8.4年。

一句话总结：年龄越小、身体越健康，跑得越远。但即使是老年患者，只要控制得当，也能“稳稳地走完长跑”。

主要关注这几类

梅奥诊所与意大利佛罗伦萨大学的两项大型研究显示，ET患者主要死因包括^[1]：

心血管疾病（25% vs 23%）：这是最主要的风险，比如血小板过多容易形成血栓，可能引发心梗、脑梗；

急性髓系白血病（AML）或骨髓纤维化（MF）转化（23% vs 27%）；

其次是感染（12% vs 5%）、出血（10% vs 3%）、非ET相关恶性肿瘤（5% vs 12%）。

从以上数据可以看出：心血管疾病仍是“头号杀手”；疾病进展（如骨髓纤维化、白血病）是“次要威胁”；感染和出血虽少见，但也要重视！

3个评估标准帮你定位

• 包含危险因素：看年龄（≥60岁）、白细胞数量（＞11×10⁹/L）、有没有过血栓病史

• 生存年限：中危者（1-2分）平均生存期为24.5年，高危者（3-4分）为13.8年；

• 包含危险因素：看年龄>70岁或在50-70岁之间、中性粒细胞计数（ANC）≥8×10⁹/L、淋巴细胞计数（ALC）<1.7×10⁹/L、单核细胞计数（AMC）≥0.5×10⁹/L、男性、是否有动脉高血压、是否有动脉血栓史

• 生存年限：超低危者（0-1分）平均存活年限为42.7年，低危者（2-4分）为23年，中危者（5分）为17.3年，高危者（6-14分）为10.8年。

• 包含危险因素：年龄＞60岁、男性、白细胞数量（≥11×10⁹/L），还有是否有不良基因突变（比如SF3B1、SRSF2、U2AF1、TP53等）。

• 生存年限：低危者（0-1分）中位生存期为34.3，中危者（2-5分）为14.1年，高危者（6-8分）为7.9。如果携带不良基因变异者中位生存期显著缩短。

风险其实不高

• 转白血病的风险

极端血小板增多（≥1000×10⁹/L）、细胞遗传学异常（如20号染色体长臂缺失、8或9号染色体增多）是危险因素。

没有高危因素的患者，20年内只有3%；存在≥1个因素者升至13%。

• 转骨髓纤维化的风险

携带MPL变异且中性粒细胞≥8×10⁹/L是危险因素。 

没有危险因素的患者20年内约12%；存在危险因素者20年风险会升到49%。

做好这4点

1. 按风险对症治疗：低危者与主治医师协商，不用过度治疗；中高危者需要用药减少血小板数量；有特殊基因突变的，可能需要更早干预、更频繁随访；

2. 预防心血管事件：遵医嘱吃抗血小板药物（比如阿司匹林）或降细胞药物，控制血压、血糖、血脂，戒烟限酒，保持健康饮食和适度运动，定期查心血管情况；

3. 定期做好监测：按时查血常规（看血小板、白细胞等指标），按医生要求做基因检测，有不舒服（比如头晕、肢体麻木、出血）及时说，必要时做B超等影像学检查；

4. 关注生活质量：不光要活得久，还要活得好。保持好心情，多和家人朋友沟通，有治疗副作用及时告诉医生调整。