以数据驱动创新，用疗效诠释价值——罗培干扰素（Ropeginterferon alfa-2b）引领真性红细胞增多症治疗新格局

原创马丽萍 MPN家园
2025年08月13日 13:00

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真性红细胞增多症（Polycythemia Vera, PV）是一种以JAK2突变为驱动的慢性骨髓增殖性肿瘤（MPN），患者不仅面临血栓、出血等并发症风险，更可能逐步进展为骨髓纤维化或急性白血病。长期以来，PV治疗以降低血细胞计数和减少血栓风险为目标，传统药物如羟基脲虽在一定程度上控制了病情，但存在耐药、耐受性差、长期安全性不理想等问题，患者迫切需要更优质、更安全、更具长期获益的治疗方案。罗培干扰素（Ropeginterferon alfa-2b）的问世，恰逢其时。作为一款创新型超长效单聚型干扰素，罗培干扰素不仅在全球范围内获得了权威指南的首选推荐，更通过一系列临床研究数据，证实了其在PV治疗中的疗效、安全性和长期管理潜力。

权威指南背书，打破传统局限，以分子学缓解为目标的PV治疗

2024版《CSCO真性红细胞增多症诊疗指南》及2025年最新版《NCCN临床实践指南》将罗培干扰素列为所有PV患者（无论风险分层如何）的首选治疗药物。这一推荐不仅基于罗培干扰素在全球临床研究中展现的出色疗效和良好安全性，更体现了全球学术界对“以分子学缓解为目标”治疗理念的高度认可。罗培干扰素的应用，正在推动PV治疗模式从“血象控制”走向“疾病修饰”的新阶段。也就是说，我们对PV的治疗不仅要求血象达到比较理想的值（血象控制），而且还要将引起疾病的元凶-驱动基因（如JAK2突变基因）负荷下降到最低，实现深度分子学缓解和维持长期血液学稳定的多重优势，有望更多PV患者可以停药，达到无治疗缓解（TFR），从而改善生存质量，延长无进展生存期，真正实现从“控制”到“治愈”的跨越。

罗培干扰素治疗PV的研究数据

中国II期注册性临床研究（P1101研究），纳入49例羟基脲耐药或不耐受的PV患者，旨在研究罗培干扰素治疗PV的有效性和安全性。结果令人振奋：

1. 疗效显著，快速起效

1）完全血液学缓解率（CHR）高：治疗24周时达到61.22%，52周时进一步提升至71.43%，显示出疗效随时间持续提升的趋势。

2）起效时间快：患者首次外周血缓解的中位时间仅3.1个月，显著早于传统干扰素。

3）可持续稳定控制血液学指标：治疗24月期间，经过罗培干扰素治疗，大部分患者可持续维持完全血液学缓解。

2. 深度分子学缓解，凸显靶向治疗

在驱动基因JAK2 V617F突变患者中观察突变负荷的变化，结果：治疗12月时突变负荷中位下降28.2%；24个月完全分子学缓解（CMR）达25.0%，部分分子学缓解（PMR）达58.1%，其中部分患者JAK2 V617F负荷进一步下降至<1%，为未来停药缓解（TFR）的探索奠定基础。

3. 安全性良好，耐受性佳

大多数患者治疗相关不良事件为1-2级，常见的包括注射部位反应、轻度疲劳等，未见严重不良事件（SAE）。仅2例患者发生与药物相关的3级不良事件，均已好转或恢复。

长达24个月的随访中，未观察到血栓或栓塞事件，无一例患者出现疾病进展或转化为骨髓纤维化或急性白血病。

值得一提的是，作为国内最早的西医院-中山大学孙逸仙纪念医院，始终坚持引入全球先进理念，血液科专家团队积极探索以分子学缓解为目标的PV管理模式，积极引入罗培干扰素这一创新药物，结合患者个体化情况，制定了以降低JAK2突变负荷为核心的全程管理策略，为罗培干扰素在PV治疗的应用积累经验，也为患者带来了切实的获益。

强调PV患者尽早使用罗培干扰素，以快速抑制JAK2突变克隆，延缓疾病进展；制定科学的随访计划，动态调整治疗方案，关注长期获益。通过患者教育项目，提升患者对治疗的理解和参与度，让患者成为自身健康管理的合作者，科普教育与患者赋能并重。

结语

罗培干扰素（Ropeginterferon alfa-2b）凭借其卓越的疗效、良好的安全性和强大的分子学缓解能力，正在重塑PV治疗的新标准。2025年NCCN指南的权威推荐、CSCO指南的同步支持，以及中山大学孙逸仙纪念医院血液科在临床实践中的积极推动，共同成就了这一创新药物的广泛应用前景。未来，罗培干扰素有望帮助更多患者实现疾病长期控制，乃至停药缓解的目标，推动PV治疗迈向“精准、持久、低毒性”的新时代。让我们共同期待，罗培干扰素成为更多PV患者的生命守护者，点亮他们的希望之光，为全球MPN领域的持续发展注入不竭动力。

参考文献

1. 美国国家综合癌症网络（NCCN）《骨髓增殖性肿瘤诊疗指南》Version 1.2025.2. 中国临床肿瘤学会（CSCO）《恶性血液病诊疗指南》2024版.

3. Jin J, Lei Zhang, Albert Qin, A new dosing regimen of ropeginterferon alfa-2b is highly effective and tolerable: findings from a phase 2 study in Chinese patients with polycythemia vera, Exp Hematol Oncol. 2023 Jun 21;12(1):55.

4. Shan Shan S, Rong Feng F, Albert Qin, et al. Effective Management of Polycythemia Vera With Ropeginterferon Alfa-2b Treatment. J Hematol. 2024 Apr;13(1-2):12-22. doi: 10.14740/jh1245. Epub 2024 Apr 9.

5. Suo S, Fu R, Qin A, et al. Molecular remission uncoupled with complete haematological response in polycythaemia vera treatment with ropeginterferon alfa-2b. Br J Haematol. 2024 Dec;205(6):2510-2514. doi: 10.1111/bjh.19846. Epub 2024 Oct 27.

以数据驱动创新，用疗效诠释价值——罗培干扰素（Ropeginterferon alfa-2b）引领真性红细胞增多症治疗新格局