专家答疑：MF移植效果如何？患者预后生存率和生活质量如何？
2021年3月20日，“守望幸福——白求恩·特比澳公益捐助项目启动会暨2021第六届3·20中国血小板日公益活动”在杭州成功举行。
(嘉宾由左至右分别为吴筱莲、沈建平、沈一平、俞文娟、高航)
其中，在活动的医患零距离-专家答疑环节中，北京白求恩公益基金会志愿者管理中心主任、中国血小板日发起人高航先生与各位专家一起对以下的三个问题分别进行了探讨，并就直播间的病友们提出的相关问题进行了详细解答，关怀病友们的身体情况并给予充分鼓励。
三个问题：
①难治性ITP患者如何采用联合用药?(点我)②MF移植效果如何?患者预后生存率和生活质量如何?③哪些药物在治疗血小板减少过程中对肝脏有影响?
小编为大家整理和分享的是：MF移植效果如何?患者预后生存率和生活质量如何?供大家参考和学习~
视频分享
专家简介
专家答疑
主持人高航先生：很多的血液病最终的治愈还是靠移植，那么MF(骨髓纤维化)的移植效果如何呢?我们有请沈建平教授、沈一平教授和俞文娟教授、吴筱莲护士长上台，咱们一起讨论一下。
这个问题是患者提出来的，刚才俞文娟老师讲的很好。什么该移植什么不该移植，有些患者上来就来问，移植后效果到底好不好?预后怎么样?到底他的GVHD严不严重?您有经验，您多讲讲。
沈建平教授：
刚才俞文娟教授介绍了骨髓纤维化的诊治，其实因为真正要治愈骨髓纤维化，移植是比较好的措施，但是移植风险还是蛮大的，因为它不像急性白血病或者是再生障碍性贫血。在移植领域，再障可能一经造血干细胞移植，因为它不牵扯到复发，这样我们能够植活的话，基本上大多数都能够好起来，所以再障的移植是最好的。那么白细病类移植的话呢，有一部分病人因为尽管我们做了移植，也有复发的概率，所以相对说可能真正的治愈生存下去有70%左右。
但是骨髓纤维化不一样，因为它骨髓里面的纤维细胞大量的增殖以后，等于说里面的土壤就擦掉了，所以我们要改造，移植相对来说不容易植活，所以我们易处理方案也做了改进。以前我们按照白血病的治疗方案效果更差，我们做的改进就是我们移出的时间要长，而且前面准备的也长，因为都是植脾，所以它不容易植活，所以我们做了改进以后的生成率提高了，治愈力提高了，但是总的来说还是比白血病、再障的差。所以要慎重，但不是不可以做，我们俞教授刚才也介绍了，也是一个真正治愈的方法，我们要到移植有经验的医院，而且有合适的供者，要慎重。
主持人高航先生：明白了，我想直播间的朋友们也都听到了，很多的MF患者也都是在问这个问题，还有年龄问题，年龄是多大以后就不太合适了呢?
沈建平教授：
一般的话，我们白血病现在慢慢在扩大，有年龄快65岁，MF的话55岁差不多了，因为它前面时间比较长，一般情况比较差，因为我们移植的话并发症比较多，但脏器功能差的话他承受不了移植，所以现在55岁以下大概还比较适合，但是55岁以上可能还是要慎重再慎重。
主持人高航先生：还有患者出汗比较多，睡一觉醒了床都湿了，到这个程度，护士长有没有经验给大家解答一下?
吴筱莲护士长：
用了激素以后，很多的患者其实出汗都非常明显，尤其是夜间睡醒以后，他们确实是有那么夸张，不要说一套衣服，病人说他换了三套衣服在夜间。那么针对这样的患者，其实像我们医院的中药贴敷止汗膏的话，贴在神阙穴或者足三里穴，可以达到很好的收敛止汗的效果，其实无论是在医院还是在门诊，像沈主任他们在看的时候，也都可以给病人进行贴敷。
我们现在在门诊的时候，也跟主任有一起出诊中医护理门诊，其实在看的时候，就不要只说我的血小板多少，其实对于其他的包括失眠、盗汗这些现象可以及时告诉我们，可以及时干预。那么对于出汗症特别多的话，我们同时还建议他在饮食方面不能光喝水，还可以加一点点的盐，补充他流失的电解质，这样一般都能够缓解。
主持人高航先生：咱们的节目其实是医患共同交流，患者前两天给我发信息，提了几个希望，我给大家念一下，其实他们的希望有些地方对，有些地方也不对。
这个人叫老杨，他说希望中国生物制药公司加大对骨髓增殖性疾病的创新和研发力度，不要走仿制国外的药的老路，这是他第一个希望。第二个希望是血液病专科医院建立骨髓增殖性疾病的专科门诊(其实咱们在做)，集中研发中医在骨髓增殖疾病的作用，这是老杨提的一些期望。其实俞教授可以说一下，其实我觉得咱们这块儿好像一直在做，包括杰克替尼等。
俞文娟教授：
刚刚说的时候其实我已经想补充了，其实对于骨髓增殖性疾病目前的治疗药物，JAK抑制剂还是非常不错的。我们的芦可替尼作为先行的药物已经解决了非常多的病人的问题，其实现在国内的企业也真的花了非常非常大的努力来开发药物，我们中心在启动的，也是我们中心主导的牵头的临床试验，也是JAK抑制剂我们叫杰克替尼，非常好的药，非常神奇。我们前期没有对它抱很大的希望，病人一个礼拜脾脏就缩的非常的明显，体质性症状也改善的非常明显。
刚才所提的就出汗的问题，其实对于骨髓纤维化的病人体质性症状，除了血液系统的一些表现以外，对于干扰他们的生活质量和影响他们的痛苦其实也是非常大的。所以JAK抑制剂，我们中国研发的这样的药物，其实对于我们这一部分骨髓增殖性疾病的病人是非常好的福音，杰克替尼真的体现的特别好。
其实除了杰克替尼之外还有其他更多的JAK抑制剂，非靶向的、就全面的、覆盖面更广的也都在研发当中，所以患者所提出来的其实也都在努力，在不久的将来这些药物都会陆续上市，给我们MF的病人带来更好的获益。当然中医的方面可能需要我们沈建平主任和沈一平主任来做进一步的研发，我觉得中药博大精深，现在国家政策的导向也是要大力发展我们中医药，我觉得有这么好的中医大夫在这儿，患者们也不用太担心，中西医结合的治疗方法我想更能够让我们的病人及早的恢复健康。
主持人高航先生：那我再追问一下，对脾大有作用，脾不大的这些MF患者好像挺茫然的，怎么办呢?
俞文娟教授：
如果脾脏不大，但如果他有体质性的症状[1]了，那也还是可以选择JAK抑制剂来治疗的，但如果他没有达到治疗指征，我觉得不需要去过多的干预，如果他也达到了治疗指征，但咱们实验里因为脾脏不大就没有办法，需要等到它上市，自己就可以购买了。
主持人高航先生：使用芦可替尼的抑制剂是不是能够真正的延长MF患者的生存周期呢?可以达到一倍吗?
俞文娟教授：
当然，肯定可以延长，但达到一倍倒也不敢这么说，但是肯定是可以延长，而且对于他骨髓纤维化的过程也可以逆转，那么甚至可以延长他的生存期。
主持人高航先生：因为我一直做患者教育，我特别怕患者在群里传播错误的言论。以前有的人就传播说芦可替尼只是为了用在做移植前缩脾，其实对MF患者没有什么作用。
俞文娟教授：
不是的，芦可替尼因为是第一个药物嘛，所以它还是存在它的问题的。它对于缩脾的效果以及体征症状的效果还是比较好，但是它也有副作用，用了之后他的血项的改变比较大，有的病人就没有办法耐受，贫血和血小板减少的表现就阻碍了他的使用，可能进一步他得减量，减到一定的剂量它就不能发挥很好的疗效。
杰克替尼他的特点就在于它比卢克替尼好的地方，除了它可以快速的来缩脾和减轻他的体征症状以外，对于血项的影响比较小，甚至有的病人血小板低反倒还会回升，血小板影响也不大，我们现在在前期的临床实验的基础上，我们又设计了接下来的临床实验，就针对这一部分芦可替尼不能耐受的病人，我们也有信心用杰克替尼来控制部分病人的病情，所以大家要有信心，国企真的不差，现在国内的仿制药也好，创新药也在做，仿制药真的要比原研药要好的例子是非常非常多的。
主持人高航先生：我相信前面的分享都给了大家很多信心，这些说是西医。那么咱们中医，沈一平传授给大家点儿希望。
沈一平教授：
骨纤这个课题是比较难的，刚才我们沈建平主任也讲了，唯一治愈的方法就是骨髓移植。那么其他的新药也很多，但是真正的能够企业转型的还没有，只是会拖延毛病的发生。
我们中医现在对中低危的还是有点作用的，因为像俞主任也说的，现在看来是低危的这种病人吃中药效果还好，但是高危的像俞主任和沈主任讲的，大家要关注，你是不是一个高危的患者。高危的患者，你只有2.5年到3年的时间，你做个抉择是不是要做移植，移植它的死亡风险是有的，大概有30%至40%的死亡率，但是你可以活到40%左右的长期生存，你要搏一搏，现在没有办法，不是人为能够改善的，需要你做个决心，找有经验的医生、有经验的移植中心去搏一下，这是现在唯一的办法，高危的患者我们中医可能也没有太好的办法，中低危的还是有的。
主持人高航先生：因为我一直做患者教育，我主要的工作是让他们尽量少上当受骗，这是真正的中医说的话，我希望在直播间的朋友们听到。
