在2023中华血液公益行“启新程愈新生·共建健康中国”MPN患教会(上海站)中，上海交通大学医学院附属瑞金医院吴文教授以“原发性血小板增多症的诊断要点及治疗对策”为题，为广大病友讲述了ET相关的疾病介绍及诊疗知识。上期，吴文教授与我们分享了“原发性血小板增多症”的概述、常见症状以及诊断流程与方法等。
本期，吴文教授将与我们继续分享ET的预后评估、治疗目标和策略等，希望能对您有所帮助。
一、ET的预后评估
血栓是影响ET患者生活质量和降低患者寿命的主要原因。患者确诊ET后，首先应按照ET血栓国际预后积分系统对患者发生血栓的风险作出评估，评估标准如下：
另外，建议采用ET国际预后积分(IPSET)系统对患者总体生存预后进行评估，评估标准如下：
吴文教授还为各位病友介绍了MIPSS-ET(包含基因突变特征的国际预后积分系统)，评估标准如下：
二、ET的治疗目标和策略
(一)治疗目标
ET的治疗目标是预防和治疗血栓合并症，治疗的选择主要依据患者血栓风险分组来加以制定。血小板计数应控制在<600×10^9/L，理想目标值为400×10^9/L。建议由专业医生基于患者具体情况制定个性化治疗方案，避免过度治疗。
(二)2022CSCO(中国临床肿瘤学会)——ET治疗
(三)一线治疗选择
1.控制心血管危险因素
如吸烟、高血压、高血脂、肥胖等。
2.血栓预防
首选低剂量阿司匹林(75-100mg/d)，不能耐受的患者可选用氯吡格雷75mg/日或双嘧达莫25-50mg每日三次。
3.降细胞治疗
血栓预后分组为中、高危患者应降细胞治疗。血栓预后分组为低危患者如有症状或进行性脾大、持续性白细胞>15×10^9/L、血小板>1500×10^9/L、有严重疾病相关症状也应进行降细胞治疗。
羟基脲、常规剂型干扰素α、聚乙二醇干扰素α为任何年龄需降细胞治疗ET患者的一线用药，年轻患者(<40岁)推荐首选干扰素。●羟基脲：推荐用药剂量是15-20mg/(kg.d)开始，按照血液指标逐渐调整剂量，直至理想疗效后长期维持。羟基脲为口服化疗药，建议年龄较大、对干扰素不耐受的患者应用，降血细胞(包括白细胞、红细胞、血小板)。副作用为骨髓抑制，不良反应为剂量限制性毒性，可致白细胞和血小板减少，停药后1～2周可恢复;还有消化道反应、过敏、溃疡等。需要注意的是，由于担心性腺毒性和致突变性，年龄较小的患者(<40岁)，尤其是育龄妇女最好不要使用羟基脲。羟基脲也有致畸和胚胎毒性作用，妊娠期禁用。
●干扰素α：起始剂量为300万U/d皮下注射，起效后调整剂量，最低维持剂量为300万U每周1次。常见不良反应包括流感样症状、皮疹、甲状腺功能异常、精神系统异常、脱发等。
●聚乙二醇干扰素(长效干扰素)：不存在基因毒性和致白血病效应、有较高的血液学完全缓解率和抗克隆活性，少数患者有完全的分子学缓解。每周135μg或者180μg，根据血象调整用药时长。
●单PEG化长效干扰素(Besremi)：台湾生物制药公司药华医药的长效干扰素制剂，每2周一次。目前国内暂未上市，该药治疗效果比较好，唯一的缺点是价格贵，约为3000美元/针，合人民币2万元左右/针。
(四)二线治疗选择
●阿那格雷：选择性地降低血小板计数，FDA已批准其用于ET，但其可增加患者动脉血栓发生风险、导致出血及促使疾病进展为骨髓纤维化等副作用，目前仅作为二线药物用于难治性或不能耐受羟基脲患者的治疗。
●芦可替尼：目前国际不推荐芦可替尼作为治疗ET的首选药物，当治疗效果不佳时或发生骨髓纤维化，可考虑使用芦可替尼改善骨髓纤维化患者脾大和临床症状(如消瘦、盗汗、乏力等)。
●白消安：可能在某些情况下是合理的选择，比如老年人难治或不能耐受羟基脲时。
三、特殊人群——孕期患者的管理
(一)风险评估
怀孕被认为是PV和ET患者的高危临床表现;JAK2 V617F突变是怀孕结局的不良预后因素;妊娠并发症与ET患者随后发生血栓事件的高风险相关。
(二)药物治疗
通过吴文教授的讲解，相信各位病友一定有所收获。ET本身并不可怕，只要患者重视血栓的预防和治疗，积极配合医生的诊疗，一定可以早日恢复健康!希望病友们能够保持良好的心态，勇敢面对疾病!
