2023年2月14日，我国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网显示，用于治疗真性红细胞增多症(PV)患者的长效干扰素Besremi(Ropeginterferon alfa-2b)上市申请获药监局受理。一般药物从申请直至上市约一年时间，所以PV患者们可以期待在2024年见到Besremi。
图源：国家药品监督管理局药品审评中心(CED)
Besremi是什么药?
●Besremi是一种创新的单PEG化长效干扰素，因独特的结构，可以每两周注射一次，血细胞维持正常水平达到1.5年后，Besremi的给药频率可延长到每四周一次。可靶向作用于携带基因突变的骨髓造血干细胞，深度、持久控制血细胞数量。●Besremi是美国食品和药品管理局(FDA)批准的无需考虑既往用药史而用于治疗所有PV的首选治疗药物;是FDA批准的第一个用于PV病人的干扰素;是FDA批准用于治疗PV的第一个所有患者(低危、高危、一线、二线)均可使用的药物。●2022年NCCN指南将Besremi推荐为唯一的低危、高危的降细胞药物。由此可见，Besremi是一款专门治疗PV的“特效药”。
图源：药华生物科技(北京)有限公司官网
Besremi功效怎么样?
在成人PV患者中开展的Besremi临床研究[1](NCT01193699)，是一项为期7.5年的前瞻性、多中心、单臂试验，证明了Besremi长期治疗的有效性和良好的安全性。 本研究共纳入51例PV患者，其中31例(61%)男性患者，患者年龄分布在35-82岁(中位年龄56岁)，17例(33%)患者既往服用过羟基脲，31例(61%)患者伴有脾肿大，11例(22%)患者既往发生过血栓栓塞事件，值得关注的是，既往有心血管病史的患者也被纳入到本研究中。 研究结果显示，61%的患者达到完全血液学缓解(即2个月内未接受放血治疗的情况下，患者的血细胞比容<45%，血小板≤400×10^9/L，白细胞≤10×10^9/L，脾脏大小正常);80%的患者达到血液学应答，即血细胞计数(红细胞、白细胞和血小板)恢复至正常水平;完全血液学缓解(CHR)可持续7.5年之久。
Besremi可能有哪些副作用?
研究结果显示，在治疗期间超40%的患者(n=51)常见的不良反应包括：肝酶升高、白细胞水平降低、血小板水平降低、关节肌肉疼痛、疲劳、瘙痒、上呼吸道感染、流感样疾病等;还可能引起较为严重的副作用，但非常罕见，包括严重头痛、呼吸困难、荨麻疹、癫痫等。Besremi是首款FDA获批用于治疗PV的干扰素。相信在不远的将来，Besremi可以在我国上市，为真性红细胞增多症患者带来希望，也许可以纳入医保，惠及更多PV患者!但Besremi同时存在着不良反应，所以各位患者朋友们需要权衡利弊，个体化用药。
参考文献
[1] Gisslinger H,Zagrijtschuk O,et al. Ropeginterferon alfa-2b, a novel IFNα-2b, induces high response rates with low toxicity in patients with polycythemia vera[J].Blood,2015,126(15):1762-1769.https://doi.org/10.1182/blood-2015-04-637280.
