一张小小的评分表，如何改变了全世界MPN患者的命运？

这张表，就是全世界MPN医生和研究者都在用的MPN 10（学名MPN-SAF TSS，MPN症状评估表）。它看起来平平无奇，却改写了这个疾病的诊疗规则——因为在这张表出现之前，患者的感受，在医学里是不算数的。

曾经的医学，

听不见患者的声音

改变来自美国梅奥诊所（Mayo Clinic）的Ruben Mesa教授团队。2007年起，他们做了一件当时看来很”离经叛道”的事：直接上网问患者。

他们发起了覆盖1179名患者的国际网络调查，随后又针对458名骨髓纤维化患者深入询问：你最难受的症状是什么？这些调查跨越国界，美国、欧洲、西班牙……世界各地的病友都填过这份问卷。2009年，第一张MPN症状评估表诞生了——表上的每一个条目，都来自患者自己报告的痛苦，而不是医生坐在办公室里的想象。

从此，疲乏、盗汗、瘙痒这些”说不清”的痛苦，第一次有了可以量化的分数。患者的感受，正式成为了医学数据。

一个好工具，

如何撬动一款新药

注意这个顺序：不是药企发明了这张表，而是患者组织、学术团队先创造了工具，药企再来规范地使用它。这是一个各方都得体的合作范本——患者出声音，学者做验证，企业规范支持。症状负担从此成了全球公认的疗效指标，后来的每一款MPN新药，都必须回答同一个问题：患者活得好不好？

当年我们缺席的问卷，

今天我们补上了

但这个局面正在被改写。2025年10月，同心家园公益基金会与全球MPN科学基金会（GMPNSF）举行了中外MPN患者组织对话；11月，我们受邀在线出席在巴塞罗那举办的第五届MPN全球研讨会，与25个国家的患者组织、专家和企业同台交流。有意思的是，GMPNSF的负责人Peter Löffelhardt先生本人就是一位与真性红细胞增多症（PV）共处三十余年的西班牙患者——他正是当年那批填答国际问卷、参与推动MPN 10诞生的欧洲病友中的一员。当年问卷两端的陌生人，今天成了并肩同行的伙伴。

更重要的是，我们带去的不只是问候，还有中国的数据。我们组织编写的《中国血小板增多症患者生存质量蓝皮书》被翻译成英文，向全球同行系统展示中国ET患者的真实世界调研结果——近千名患者参与、百余名血液科专家共同把关。国际同行对中国患者的诊疗模式、药物可及性和长期管理策略表现出高度关注。这一次，世界听到了中国的声音。

中国患者的声音，

期待企业的规范支持

这些年，我们欣慰地看到越来越多的企业开始以规范的方式支持PRO研究和真实世界调研：资助不干预、合作守边界、数据归学术——这才是对患者组织最大的尊重。山东省同心家园公益基金会长期帮扶各类血液病及血液肿瘤疾病的患者，旗下拥有MPN家园、ITP家园、MDS家园、再障家园、溶贫家园、CAR-T之家等多个患者社群。我们发起的每一次问卷调研，都有医学同事和医生全程逐字逐句学术把关。我们真诚欢迎有责任感的企业，以合规、透明的方式参与进来，与患者组织和学术团队一起，把中国患者的真实声音，变成中国版乃至世界版的”MPN 10”。

但规范也意味着底线：企业的角色是支持研究，而不是操控声音。任何试图越过学术边界、干预患者真实表达、甚至把手伸进患者社群的做法，都与MPN 10当年开创的精神背道而驰，也注定不会被患者和医学界接受。

病友们的每一份问卷、每一个评分，都可能成为改变诊疗的证据。这条路，国际同行已经走通了——现在，中国患者也在这条路上，而且越走越稳。