活动报道 | 医患携手，大咖云集——“一起改变MF”2025年科普患教会，圆满成功！

2025年2月28日是第18个国际罕见病日，在这个特殊的日子里，由同心家园公益基金会主办的“一起改变MF”科普患教会，圆满成功！

本次会议特别邀请到中国医学科学院血液病医院肖志坚教授、徐泽锋教授、秦铁军教授、李冰教授、MDS和MPN诊疗中心医护团队与会。解答患者疑问，围绕骨髓纤维化的诊疗等相关问题进行了科普。本次患教会为患者朋友带来最切实际的帮助，同时对于帮助患者树立科学的疾病管理理念，显著提升面对疾病时的信心和决心具有重要意义。

肖志坚教授：关注罕见病，关注MF诊疗

中国医学科学院血液病医院肖志坚教授详细介绍了我国罕见病诊疗的最新进展。自2008年欧洲发起罕见病日活动以来，我国也高度重视罕见病防治，目前已公布两批罕见病目录，涵盖207种疾病。中国医学科学院血液病医院积极参与罕见病诊疗体系建设，并牵头开展了多项罕见病研究。近年来，随着分子生物学技术的进步，罕见病的发病机制逐渐明晰，靶向药物不断涌现，部分药物已纳入医保目录。

本次患教会聚焦骨髓纤维化（MF）等骨髓增殖性肿瘤，肖志坚教授强调，罕见病不仅是医学问题，更涉及患者的生活质量和社会融入。为此，医院设立了MPN专科门诊，并计划组建多学科协作团队，为患者提供全程、全方位的医疗支持。肖教授表示，医患沟通至关重要，有效帮助患者更好地面对疾病，提升生活质量。

徐泽锋教授：精准抉择，MF治疗

徐泽锋教授表示：骨髓纤维化是一种慢性的骨髓增殖性肿瘤，骨髓逐渐发生纤维化病变，导致正常造血功能失调，以致必须转换到其他组织如脾脏及肝脏内进行造血，从而出现脾脏肿大，进而引起腹胀、早饱等内脏压迫症状的一种疾病，中老年人群比较常见。

骨髓纤维化是一种进展性疾病，如果没有及时治疗，随着病情发展可能会导致肝脾肿大、贫血、感染、白血病等并发症，不仅会严重影响生活，还会影响寿命。

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传统疗法：骨髓纤维化的治疗方法有脾切除、异基因造血干细胞移植、放射治疗、药物疗法（传统治疗药物有羟基脲、干扰素等等），但大多具有局限性。

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靶向治疗：是专门针对骨髓纤维化发病机制的一类药物。从临床上的使用情况来看，靶向药物对骨髓纤维化可实现多重获益。

●改善贫血：用药后血红蛋白（HGB）升高≥20g/L的比例为31%（传统治疗HGB水平均下降）。

●缩小脾脏：64.8%的患者脾脏体积缩小≥35%。

●改善生活质量：1月后症状改善，3个月后大多数患者生活质量可持久改善。

改善纤维化，延长生存期：82%患者骨髓纤维化改善或稳定，中高危患者生存期5.3年（传统治疗：3.8年）。

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医患答疑解惑，携手共赴健康

在医患答疑环节中，中国医学科学院血液病医院的专家团队与患者进行了深入互动，为患者及其家属解答了关于骨髓纤维化（MF）的诸多疑问。专家们从疾病的诊断、治疗、药物选择到日常生活管理等多个方面，提供了专业且细致的解答，帮助患者更好地理解疾病，消除对疾病的恐惧和误解。线上观看的患者也积极参与互动。许多患者表示：通过这次患教会，不仅学到了许多关于疾病的专业知识，还感受到了医护人员的关怀与支持，极大地增强了战胜疾病的信心。

秦铁军主任针对本次会议进行总结，强调疾病虽属恶性但自然病程缓慢，建议综合控制血糖、血压和血脂，同时管理好血细胞数量，强调正确认识和评估病情，避免过度焦虑。活动为疾病管理提供平台，鼓励患者及家属积极参与，以改善生活质量，战胜疾病。

本次“一起改变MF”科普患教会圆满落幕，活动不仅为骨髓纤维化（MF）患者及其家属提供了专业的疾病知识，还通过医患答疑环节搭建了沟通的桥梁，切实解决了患者在诊疗和生活中的诸多困惑。

未来，我们希望更多患者和医护人员加入到这样的活动中来，共同推动罕见病诊疗与患者关怀的发展。只有医患携手，才能更好地应对疾病挑战，助力实现“不一样的患者，一样的生活”！

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