不用反复放血了？PV新药rusfertide递交上市申请，但离我们还有多远

真性红细胞增多症（PV）这个病，说到底是骨髓里红细胞“造得太多”，血变得又稠又黏，血栓风险跟着升高。目前最常用的办法是放血，加上羟基脲、干扰素、芦可替尼这些药物。不少病友隔三差五就要去放血，一放几百毫升，人越来越乏，铁也越放越少，生活质量大打折扣。

最近在PV领域有一个大动作：一款叫 rusfertide（研发代号PTG-300）的新药，2026年1月已经向美国FDA递交新药上市申请，3月获得优先审评资格，预计2026年第三季度公布审评结果。它还一口气拿下FDA的突破性疗法、孤儿药、快速通道三项资格，监管部门对它寄予厚望。

它的思路很巧：不是杀细胞，

而是“锁住铁”

以前治PV的药，大多是压制骨髓增生（羟基脲）、调节免疫（干扰素）或阻断JAK通路（芦可替尼）。rusfertide走的是一条完全不同的路——它是全球第一个铁调素（hepcidin）模拟肽。

铁调素是人体里管“铁”的天然激素。红细胞要长出来，离不开铁。rusfertide模仿铁调素的作用，把细胞膜上往外运铁的”闸门”（铁输出蛋白）关上，让铁进不到血液里，骨髓“缺了原料”，红细胞自然就造得慢下来，红细胞压积（HCT）也就被稳稳压在45%这条安全线以下。

给药方式是每周一次皮下注射，患者可以自己打，不用总往医院跑。

临床数据怎么样？

申请上市主要依据三项研究：

三期VERIFY研究（293名患者，全球随机对照）：在标准治疗基础上加用rusfertide，32周时治疗反应率76.9%，对照组（安慰剂+标准治疗）只有32.9%，差距显著。压积控制、放血次数减少、疲劳感改善、症状负担减轻四项关键指标全部达标。52周数据显示安全性总体良好，常见不良反应是注射部位反应（47.4%）、贫血（25.6%）和乏力（19.6%），多为轻中度。

二期REVIVE研究：无需放血就能维持压积达标的患者比例，用药组69.2%，安慰剂组仅18.5%。

长期随访THRIVE研究：中位用药近4年（196周），红细胞压积长期稳定在42%～43%左右，说明效果能维持得住。

中国患者能用上吗？

——现实还不乐观

这款药目前没有在任何国家获批，中国也尚未开展任何临床试验。我们查证了国家药监局药物临床试验登记平台，没有它的登记记录；权威医药数据库也明确标注其“中国最高研发状态：无申报”，即连在华临床试验申请都还没有提交。VERIFY全球三期研究覆盖约20多个国家，也没有中国大陆的研究中心。

值得注意的是，2026年4月武田制药（Takeda）刚从研发方Protagonist手中取得这款药的全球独家商业化权利，是否进入中国、何时进入，武田掌握着主动权。即便美国顺利获批，按常规流程走完中国申报，往往还需要3～5年。

对我们PV病友的意义

对反复放血控制不好、或对现有药物不耐受的病友来说，这款药提供了一个全新机制的希望——它不影响JAK通路，理论上还能与现有治疗联合。但眼下我们能做的，一是持续关注它在中国的申报动向，二是在国内诊疗指南更新、医患交流中让这一新机制被更多医生和患者知晓。中国PV患者的需求真实存在，患者群体的声音越大，这类创新药进入中国的脚步就可能越快。

MPN家园会持续跟进rusfertide在中国的任何进展，第一时间告诉大家。

参考资料：

[1].Takeda & Protagonist 新闻稿：FDA接受rusfertide新药申请并授予优先审评，2026-03-02

[2].VERIFY研究（NCT05210790）三期数据，ASCO 2025年会报告

[3].REVIVE研究（NCT04057040）二期最终结果

[4].THRIVE长期扩展研究数据，ASH 2025年会报告

[5].药渡数据库（PharmaCod）：rusfertide全球及中国研发状态

[6].国家药监局药物临床试验登记与信息公示平台检索结果

声明丨本文内容仅为疾病科普知识参考与健康宣教，不构成任何医疗诊断、处方或治疗建议。如有相关疾病问题或需要诊疗方案，请务必前往正规医疗机构就诊，遵医嘱进行规范治疗。

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