MPN家园 | ISTH2026前沿解读——派格宾®治疗ET：低剂量不仅有效，还更”舒服”？

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MPN家园 | ISTH2026前沿解读——派格宾®治疗ET：低剂量不仅有效，还更”舒服”？

在第一篇中，我们分享了派格宾®（PEGIFNα-2b）治疗羟基脲耐药/不耐受ET患者的亮眼疗效数据。今天，我们继续聊聊病友们最关心的另一个话题：安全性、症状改善和治疗体验。

毕竟，对于需要长期管理的慢性病来说，”疗效好”和”能坚持”同样重要。

安全性：低剂量耐受性更佳

治疗24周的数据显示，两组的不良反应类型均为干扰素已知表现，主要包括肝功能异常、血细胞减少和流感样症状等。但在耐受性方面，135μg组整体表现更优。

具体来看，180μg组出现了相对更高的停药率和严重不良事件（SAE）发生率，且转氨酶升高（AST>3倍正常上限）的比例在180μg组为20.0%，而135μg组为0%。此外，180μg组报告了1例血栓事件，两组均未观察到出血事件或疾病进展。研究者认为，135μg/周在提供相当疗效的同时，可能具有更低的停药风险和更好的安全性profile。

症状改善：低剂量让病友“更有劲”

除了血液学指标，研究还通过MPN-SAFTSS量表评估了患者的症状负担。在治疗第12周时，虽然两组在总症状评分改善上相近，但135μg组在”活动力不佳”这一症状评分改善上显著优于180μg组（平均变化-1.25vs+0.19，P=0.044）。

这意味着什么？简单来说，接受低剂量治疗的病友们在日常精力、活动耐力方面感受更好。对于ET病友来说，疲劳和活动力下降是常见困扰，能”更有劲”地投入工作和生活，往往比化验单上的数字更贴近真正的生存质量。

另外，两组在治疗24周期间的脾脏大小和EQ-5D-3L生活质量评分均保持稳定，说明派格宾®在控制疾病进展的同时，不会给病友带来额外的生活质量负担。

临床意义：为ET二线治疗提供“中国证据”

目前，国际上多项研究已证实，PEGIFNα治疗MPN不仅可以快速获得血液学缓解，还具备明确的疾病修饰作用——能够靶向突变造血干/祖细胞，下调JAK2、CALR等驱动基因突变负荷，帮助患者获得深度分子缓解，延缓疾病进展。相比阿那格雷、芦可替尼等二线方案，干扰素类治疗1年的完全外周血细胞计数缓解率显著更优。

这项由张磊教授团队主导的II期研究，首次在中国羟基脲耐药/不耐受ET人群中验证了低剂量派格宾®的获益，为临床实践提供了关键的”中国数据”。对于因副作用而对干扰素望而却步的病友，135μg/周或许是一个值得与主治医生探讨的新选择。

期待这项研究的48周完整数据能带来更多惊喜，也期待派格宾®在ET领域的适应症早日获批，让更多病友在”有效”的同时，也能”舒服”地回归正常生活！

参考文献：

FuRF,TongHY,DuanMH,etal.Pharmacokinetics,safety,andefficacyofpegylatedinterferonalpha-2binhydroxyurearesistantorintolerantessentialthrombocythemia:amulticenter,randomized,open-labelphaseIIstudy.ISTH2026.Abstract(PB3569).

声明丨本文内容仅为疾病科普知识参考与健康宣教，不构成任何医疗诊断、处方或治疗建议。如有相关疾病问题或需要诊疗方案，请务必前往正规医疗机构就诊，遵医嘱进行规范治疗。