Q&A | 你问我答！骨髓纤维化患者的知识补给站

骨髓纤维化（MF）这位“特殊室友”，在你的生活里悄悄地“安了家”，但这并不意味着你就要被它牵着鼻子走！

今天，让我们通过几个常见问题的解答~

一起走进骨纤的世界，找到和它“和平共处”的方法！

骨髓纤维化是癌症吗？

提到重大疾病，许多人首先想到的是癌症。不论是血液、影像学检查还是病理诊断，只要怀疑是癌症，患者和家属都会格外重视。然而，临床上存在一些疾病，虽然名字中没有“癌”或“瘤”，但本质上属于肿瘤性疾病！骨髓纤维化就是这些特殊疾病的其中之一，国家相关指南中将其归为骨髓增殖性肿瘤的一种^[1]。尽管没有明确的良性、恶性区分，但从疾病的症状、进展和预后来看，与恶性疾病的进展相类似，且有一定概率转为急性白血病。

因此，各位患者应积极应对，一旦确诊应高度重视，尽快前往专业医疗机构接受规范化治疗。但不要太过消极，即使骨纤就像个爱“抢地盘”的室友，把骨髓搞得一团糟，但通过科学“整治”，可以让它老老实实！

芦可替尼治疗骨纤效果不错，

但为什么会加重贫血？

芦可替尼是治疗骨纤的“老将”，已经受到了好多患者的“追捧”。虽然它能精准打击罪魁祸首——JAK-STAT通路，但工作的时候总会殃及池鱼。

芦可替尼的主要任务是结合到JAK1和JAK2激酶的活性位点上，抑制JAK1和JAK2激酶的活性，这些激酶就像两个“关键开关”，它们掌管着身体里各种细胞的繁忙事务，其中也包括造血功能。

简单来说，JAK2激酶不仅是骨纤患者发病机制的“后台”，还是“红细胞生产车间”的主管。当芦可替尼关掉了JAK2的“电闸”，红细胞的生产线也会暂时“停工减产”，导致血液中的红细胞数量减少，贫血自然也会找上门^[2]。

治疗骨纤的新药吉卡昔替尼是什么？

它比芦可替尼好在哪？

吉卡昔替尼是骨纤治疗领域的新星，在《CSCO恶性血液病诊疗指南（2024年）》中，它被纳入了治疗原发性骨髓纤维化（PMF）I级推荐，尤其适合骨髓纤维化（MF）相关贫血患者^[1^]。具备双通道抑制作用^[3]：

1.抑制JAK-STAT信号通路，缩小脾脏，改善全身症状；

2.通过抑制ACVR1活性，调节铁代谢，帮助纠正贫血。

相较芦可替尼，吉卡昔替尼对贫血患者更加友好，适用于未使用过JAK抑制剂的贫血患者，也适用于芦可替尼疗效不佳或无法耐受的患者。

简单比喻：吉卡昔替尼不仅是个“战斗选手”，还是个“补血专家”，两手都抓，两手都硬！

吉卡昔替尼怎么吃才更有效？

有什么不良反应？

研究表明^[3]，吉卡昔替尼的推荐剂量为100mg，每日两次（BID）。治疗周期通常为24周，但应根据患者的病情及耐受情况进行调整。食物会影响药物的吸收，建议在空腹状态下服用。

吉卡昔替尼确实也存在一些不良反应。在临床试验中^[4]，不良反应主要集中在贫血、血小板减少等，但症状较为轻微，部分可自行缓解。目前该药即将上市，大家拭目以待！

骨纤患者复查都需要做哪些项目呢？

多久复查一次呢？

患者的复查项目主要包括常规血液检查（血常规、外周血涂片），对血细胞的数量和质量进行监测，评估是否出现贫血或血小板减少以及其他血液学异常。其次，脾脏影像学检查也格外重要哟~有助于医生判断脾脏肿大的等级，评估治疗对脾脏肿大的效果。另外，在医生建议下，也可以进行骨髓穿刺复查，能够进一步判断骨髓纤维化是否进展及到达的分级^[4]。

一般来说，通常建议每隔三个月复查一次。但具体情况，还需要多和医生沟通交流，听医生的建议哦~

骨髓纤维化虽然让生活多了一些波折，但通过科学治疗和合理管理，每个问题都有解决方案。问题不怕多，重要的是我们一起解决它！

参考文献：

[1]CSCO.《恶性血液病诊疗指南（2024年）》.[M].2024

[2]郭强,王京华.芦可替尼治疗骨髓纤维化的不良反应及其应对研究进展[J].肿瘤药学,2023,13(03):276-281.

[3]张仪,周虎,肖志坚,等. 盐酸吉卡昔替尼片在骨髓纤维化治疗中的应用[J]. 白血病·淋巴瘤,2024,33:(07)：392-398.DOI:10.3760/cma.j.cn115356-20240421-00054

[4]Zhang Y , Zhou H , Jiang Z ,et al. Efficacy, safety, and survival findings after long-term follow-up from ZGJAK002, a phase 2 study comparing jaktinib 100 mg twice daily with 200 mg once daily for myelofibrosis (MF)[J]. Blood, 2023,142Suppl 1:1814. DOI: 10.1182/blood-2023-179043.

[5]中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组.原发性骨髓纤维化诊断与治疗中国指南(2019年版)[J].中华血液学杂志,2019,40(1):1-7.

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