主要疗效指标达72.3%！泽璟制药JAK抑制剂上市申请获受理
10月16日，泽璟制药宣布，该公司递交的杰克替尼治疗中、高危骨髓纤维化的上市申请已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。3期临床试验数据显示，杰克替尼治疗中、高危骨髓纤维化患者的主要疗效指标达72.3%。泽璟制药新闻稿指出，杰克替尼是第一个申请新药上市的中国本土JAK抑制剂类创新药物，有望成为治疗中、高危骨髓纤维化的“best-in-class”的创新药物。
杰克替尼是泽璟制药自主研发的一种新型JAK抑制剂类药物，属于1类新药。它对Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有显著的抑制作用，且对JAK2和TYK2的抑制作用最强。另外，杰克替尼还可以通过抑制激活素受体1（ACVR1）活性，降低铁调素转录，改善铁代谢失衡，增加血红蛋白，降低骨髓纤维化患者贫血发生率和减少输血依赖。2022年8月，杰克替尼治疗中高危骨髓纤维化患者的2期临床研究已在国际血液学领域知名期刊《美国血液学杂志》全文发表。
在一项代号为ZGJAK016的3期临床试验中，研究人员进一步评估了杰克替尼治疗中、高危骨髓纤维化患者的疗效和安全性。这是一项随机、双盲、双模拟、平行对照、多中心的临床试验，由浙江大学第一附属医院血液科金洁教授、中国医学科学院血液病医院肖志坚教授共同牵头，全国38家参研单位共同完成。ZGJAK016试验共入组105例DIPSS分级为中危2或高危骨髓纤维化患者。试验的主要疗效终点为24周时基于中心影像学评估的脾脏体积较基线缩小≥35%的患者比例。
由独立数据监查委员会（IDMC）对该项试验的期中分析数据进行审核后，判定本次期中分析结果达到了方案预设的主要疗效终点。期中分析结果显示：
在有效性方面，杰克替尼组24周时脾脏体积较基线缩小≥35%的受试者比例（SVR35）显著升高，达到72.3%，远高于对照组羟基脲组的17.4%，组间差异具有统计学意义；8种敏感性分析结果与主要分析结果一致；临床改善、贫血响应、血红蛋白的改善、疾病症状评分以及脾响应等指标均显示出杰克替尼组较羟基脲组更优；
安全性方面，杰克替尼治疗中、高危骨髓纤维化患者的安全性与耐受性良好。
骨髓纤维化（MF）是一种弥漫性骨髓纤维组织增生性疾病，是骨髓中生成正常血细胞的前体细胞被纤维组织取代，引起异形红细胞生成、贫血和脾脏肿大的一种疾病。骨髓纤维化患者可根据国际预后积分系统（IPSS）和动态国际预后积分系统（DIPSS）的积分被分为低危、中危1、中危2和高危患者。根据DIPSS，中危2和高危骨髓纤维化患者的中位生存期分别为4年和1.5年，严重影响患者的生活质量和寿命。
希望泽璟制药的杰克替尼早日在中国获批，为患者带来新的治疗选择。
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